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最适合基因编辑疗法的载体诞生了!MIT张锋领衔开发出全新mRNA递送平台

前瞻网    2021-08-24 12:00

 

最适合基因编辑疗法的载体诞生了!MIT张锋领衔开发出全新mRNA递送平台

RNA疗法被认为可以解决一切蛋白质层面的疾病。“生物医学界一直在开发强大的RNA分子疗法,但以精确和高效的方式将它们传递给细胞是具有挑战性的。”

近日,张锋教授带领的研究团队,开发了一种全新的RNA递送平台,可向细胞提供分子疗法。这个能够封装和递送不同RNA药物的可编程系统名为SEND。

SEND的核心是一种天然存在于人体内的名为“PEG10”的蛋白。

研究人员发现,PEG10具有在细胞之间运输RNA的潜力。相比其它蛋白,细胞释放PEG10颗粒的数量更多,且PEG10颗粒也大多含有它们自己的mRNA,这表明PEG10可能能够包装特定的RNA分子。

利用SEND系统,研究人员成功将CRISPR-Cas9基因编辑系统递送到了小鼠和人类细胞中,以编辑目标基因。

由于SEND系统是由人体内自然产生的蛋白质组成的,因此与其他RNA药物递送方式相比,SEND能在测试细胞中高效工作,理论上它不会触发不必要的免疫反应。

未来,SEND或将替代用于递送RNA药物的病毒载体和脂质纳米颗粒,进一步扩大基因疗法工具箱。

相关研究结果发表于Science。

前瞻经济学人APP资讯组

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责任编辑: 3976DBC

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